Soigner les patients dans le monde
Focus sur une forme rare d’hémophilie
On l’a vu l’hémophilie est une maladie héréditaire rare , qui rend impossible la coagulation du sang en cas de plaie ou de choc.
Il existe deux types d’hémophilie : l’hémophilie A qui se caractérise par un déficit en facteur XIII de la coagulation et l’hémophilie B, un déficit en facteur IX de la coagulation.
Chez certains patients hémophiles, des complications peuvent apparaitre : une des plus fréquentes étant des lésions permanentes dans les articulations.
Une autre complication majeure et grave est le développement d’inhibiteurs.
On le rappelle, l’hémophilie est traitée par l’administration chronique du facteur VIII ou IX manquant ou défaillant. Dans certains cas, l’injection du facteur de coagulation est considérée par le corps humain comme une substance étrangère à l’organisme, qui se défend en produisant des anticorps. On les appelle ici des inhibiteurs, car ils neutralisent la fonction de coagulation du facteur administré.
Dans le monde il existe 7 571 hémophiles A et B* ayant développé des inhibiteurs, soit seulement 3 % des patients hémophiles A et B dans le monde.
Les patients hémophiles qui développent des inhibiteurs ont un risque de mortalité 70% plus élevé que chez les patients ne présentant pas d’inhibiteurs**.
Il existe peu de traitements pour prendre en charge cette complication grave. L’induction de tolérance immune (ITI) permet par exemple de supprimer les inhibiteurs, grâce à l’injection de grandes quantités de Facteurs VIII ou IX. L’administration d’agents dits « by-passant » permet de contourner l’inhibiteur, avec par exemple, l’injection de facteur de coagulation VII activé recombinant.
*Source: https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf
**Source : Walsh CE, Soucie JM, Miller CH, United States Hemophilia Treatment Center N. Impact of inhibitors on hemophilia A mortality in the United States. Am J Hematol. 2015;90(5):400-5.
